“Identificazione di nuovi composti per il trattamento farmacologico di patologie ad elevato bisogno di cura a carico degli organi della vista e dell’udito” Prog n. F/180021/03/X43CUP: D5411900195005 Progetto cofinanziato dall’Unione europea, Fondo europeo di sviluppo regionale - Programma Operativo Nazionale Imprese e Competitività 2014-2020ASSE I Priorità di investimento 1b Azione 1.1.3Decreto di concessione: n.2650 del 05/09/2022Durata: 36 mesi dal 01/01/2019 al 31/12/2022Sospensione Covid: 160ggProroga: 12 mesi con conclusione del progetto 9 giugno 2023Progetto realizzato congiuntamente da:Dompe' farmaceutici S.p.A.JSB Solutions S.r.l.Università degli Studi Gabriele D'Annunzio Chieti-PescaraUniversità degli Studi dell'AquilaCosto complessivo del progetto € 21.545.984,50 Finanziamento complessivo previsto: € 8.457.767,25 Costo del progetto afferente all’Università degli Studi Gabriele D'Annunzio Chieti-Pescara: € 3.347.484,50 Finanziamento afferente all’Università degli Studi Gabriele D'Annunzio Chieti-Pescara: € 1.345.617,25 Obiettivo generale del progetto Il progetto è finalizzato all’identificazione e allo sviluppo di nuovi strumenti terapeutici per il trattamento di patologie neurosensoriali ad elevato medical need, in campo oftalmico e otologico. Obiettivo Università degli Studi Gabriele D'Annunzio Chieti-Pescara nell’ambito del progetto Realizzare uno studio in vitro per lo sviluppo di uno scaffold naturale e biocompatibile da poter ingegnerizzare con fattori neurotrofici e/o con molecole farmacologicamente attive potenzialmente utili per il trattamento di patologie oculari ad elevato bisogno di cura. Tale studio è stato realizzato presso i Laboratori di Biologia Vascolare e delle Cellule Staminali presso il Center for Advanced Studies and Tecnology (CAST)Parallelamente, è stato condotto presso il Centro Nazionale di Alta Tecnologia (CNAT) uno studio clinico osservazionale retrospettivo volto a valutare l’efficacia a lungo termine della terapia con rhNGF topico in pazienti affetti da cheratopatia neurotrofica (NK). Risultati raggiunti dall’ Università degli Studi Gabriele D'Annunzio Chieti-Pescara Gli studi in vitro sono stati incentrati sullo studio del possibile utilizzo dei Lenticoli Corneali Stromali (LCS) come bioscaffold naturale in quanto tessuti corneali di scarto ottenuti da pazienti sottoposti ad interventi di chirurgia refrattiva Small Incision Lenticule Extraction (SMILE). Le attività svolte hanno permesso di: I) identificare il miglior protocollo di decellularizzazione per l’ottenimento di LCS privi di immunogenicità, con proprietà ottiche ed architettura stromale idonee all’utilizzo come scaffold; II) standardizzare un protocollo di ingegnerizzazione per bio-funzionalizzare i LCS decellularizzati con microparticelle (MPs) di poly(lactic-co-glycolic acid (PLGA) contenenti rhNGF (rhNGF-PLGA MPs); III) sviluppare un pilot study per la messa a punto di specifiche procedure di manipolazione dei LCS, quali prelievo, trasporto, crio-conservazione e bio-ingegnerizzazione, seguendo le linee guida internazionali di current Good Manifacturing Practice (cGMP).Nell’ambito dello studio clinico osservazionale retrospettivo sono stati identificati ed analizzati i dati relativi ai pazienti reclutati (15 pazienti di cui 6 uomini e 9 donne) in quanto affetti da NK moderata o severa precedentemente trattata con rhNGF topico (Cenegermin; 20 mg/mL una goccia 6 volte al giorno per 8 settimane).